Glossaire
Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM)
C’est un établissement public français ayant pour mission principale d’évaluer les risques sanitaires présentés par les médicaments, et plus généralement tous les produits de santé destinés à l'homme. Elle est aussi l'autorité unique en matière de régulation des recherches biomédicales
Amaurose congénitale de Leber
L'amaurose congénitale de Leber est une maladie de la rétine (rétinopathie) présente dès la naissance (congénitale). Elle provoque une dégradation (dystrophie) globale et évolutive de la rétine. C'est la forme la plus sévère de dystrophie rétinienne.
Banque de Cellules
Une bioproduction cellulaire est basée sur une structure de banque de cellules à deux niveaux, comprenant une banque de cellules mère (master cell bank ou MCB) et une banque de cellules de travail (working cell bank ou WCB).
Banque RPE ou RPE Bank
Lots cliniques de cellules de l’épithélium rétinien pigmentaire (RPE) obtenues par différenciation des cellules souches embryonnaires.
Bonnes Pratiques de Fabrication (BPF)
Les bonnes pratiques de fabrication (en anglais Good Manufacturing Practices ou GMP) est une notion d'assurance de la qualité. Établies par des États ou la Commission européenne dans le cadre du développement des "démarches qualité", les BPF sont la traduction française de Good Manufacturing Practice ou GMP et s'appliquent à la fabrication de médicaments à usage humain ou vétérinaire. Appliqueées aux produits pharmaceutiques et notamment aux médicaments dont les médicaments de thérapie innovante (MTI), elles constituent un référentiel réglementaire opposable lors des inspections des établissements pharmaceutiques par leurs autorités de tutelle (en France l’Agence Nationale de Sécurité du médicament et des produits de santé).
Biologie moléculaire
La biologie moléculaire est une discipline de la biologie consacrée à l’étude des molécules porteuses des gènes et de l’information génétique (ADN, ARN), de leur structure, de leur synthèse et de leurs altérations (mutations).
Cellules dendritiques
Les cellules dendritiques font partie du système immunitaire. On les trouve dans le sang, les muqueuses, la moëlle osseuse et le thymus. Elles permettent de déclencher les réponses immunitaires appropriées à un danger contre l'organisme, dont l’activation des globules blancs (lymphocytes B et lymphocytes T). C’est ce qu’on appelle la réponse immune.
Cellules souches embryonnaires humaines (hESC)
Cellules souches pluripotentes retrouvées dans un embryon durant le stade blastocyste qui ont la particularité de pouvoir se différencier en n'importe quel tissu de l'organisme.
Cellules souches mésenchymateuses (CSM)
Les cellules souches mésenchymateuses sont des cellules souches embryonnaires et présentes dans divers tissus de l’organisme adulte comme la moelle osseuse ou le tissu adipeux. Elles peuvent se différencier et donner naissance à des cellules cartilagineuses, osseuses, graisseuses, musculaires, cardiaques…
Contrat de Plan État-région (CPER)
Anciennement contrat de projets État-Région, il s’agit d’un document par lequel l'Etat et une région s'engagent sur la programmation et le financement pluriannuel de projets importants tels que la création d'infrastructures ou le soutien à des filières d'avenir.
Cryogénisation ou Cryogénie
Conservation de tissus vivants à très basses températures dans de l’azote en phase vapeur (-150°C) ou en phase liquide (-196°C)
Cytologie hématologique
La cytologie hématologique est l’étude des cellules du sang : globules rouges, globules blancs et plaquettes.
Essai d’efficacité
L’essai d’efficacité (essai clinique de phase 2) vise à mettre en évidence l’efficacité thérapeutique du nouveau médicament.
Essai de tolérance ou d’innocuité
L’essai de tolérance (essai clinique de phase 1) vise à évaluer le profil de tolérance du produit, en administrant des quantités croissantes de la nouvelle molécule à des volontaires sains, sous surveillance étroite.
Etablissement public à caractère scientifique et technologique (EPST)
En France, il s’agit d’une catégorie particulière d'établissements publics créée par la loi no 82-610 du 15 juillet 1982 d'orientation et de programmation pour la recherche et le développement technologique.
Etude clinique
L’étude clinique ou essai clinique est une situation expérimentale au cours de laquelle on teste chez l'homme la véracité ou non d'une hypothèse thérapeutique. Un essai clinique sur un médicament par exemple vise à évaluer l’efficacité et la tolérance de la nouvelle molécule.
Fonds européen de développement régional (FEDER)
Il a pour vocation de renforcer la cohésion économique et sociale dans l’Union européenne en corrigeant les déséquilibres entre ses régions. Dans le contexte national de décentralisation, sa gestion est confiée aux conseils régionaux qui gèrent des programmes sur les thématiques suivantes : investir dans la recherche, le développement technologique et l’innovation, améliorer la compétitivité des PME, favoriser le développement des technologies de l’information et de la communication et soutenir la transition vers une économie à faibles émissions de carbone.
Good Manufacturing Practices (GMP)
Terme anglais pour les Bonnes pratiques de Fabrication
Hémostase
L’hémostase est l’ensemble des phénomènes physiologiques qui concourent à la prévention et à l’arrêt des saignements. La coagulation du sang est l’un des temps de l’hémostase.
Horizon 2020 ou H2020
Il regroupe l'ensemble des actions de l'Union européenne en faveur de la recherche et de l'innovation dans un seul programme.
Ilots de Langerhans
Les îlots pancréatiques, ou îlots de Langerhans (du nom de leur découvreur), sont formés de cellules endocrines capables de synthétiser des hormones : l'insuline, le glucagon, la somatostatine et le polypeptide pancréatique. La greffe d’îlots est envisagée pour soigner les patients atteints de diabète de type 1, dont la production d'insuline est trop faible.
Immunosuppresseur
Médicament qui atténue ou supprime les réactions immunitaires de l'organisme. Les immunosuppresseurs se prescrivent essentiellement lors d'une greffe, dans le dessein de limiter les phénomènes de rejet, et dans les maladies auto-immunes.
Immunothérapie
L’immunothérapie est une méthode de traitement consistant à renforcer, à diminuer ou à modifier le système immunitaire de l’organisme. L’immunothérapie cellulaire adoptive consiste par exemple à multiplier hors de l’organisme des lymphocytes (anticorps) spécifiques d’un virus ou d’une tumeur, avant de les réinjecter au patient pour l’aider à lutter contre la maladie.
ISO 9001
L'ISO 9001 est une norme volontaire de management des entreprises structurée sur une démarche d'amélioration continue. Il s'agit de définir les orientations et objectifs de l'entreprise, de maîtriser ses ressources, mettre en oeuvre ses activités selon des bonnes pratiques, surveiller le bon fonctionnement et l'efficacité, pour mener des actions de progrès.
Lymphocytes
Les lymphocytes sont des leucocytes (globules blancs) qui ont un rôle majeur dans le système immunitaire. En termes de structure et de fonction, on distingue deux lignées différentes : les lymphocytes B, responsables de la production des anticorps (ou immunité humorale) et les lymphocytes T, impliqués dans l’immunité cellulaire.
Médecine régénérative
La médecine régénérative ou régénératrice vise à restaurer les tissus et les activités fonctionnelles, à remplacer des cellules déficientes ou à reconstituer des organes détruits. Elle utilise pour cela la thérapie cellulaire (transplantation de cellules pour développer de nouveaux tissus) ou l’ingénierie tissulaire (implantation de substituts biologiques construits in vitro).
Médicaments de thérapie innovante (MTI)
Les médicaments de thérapie innovante (MTI) sont des produits cellulaires ou tissulaires modifiés dans le but de suppléer à des fonctions perdues chez le patient, de favoriser des mécanismes de réparation (médecine régénérative) ou de stimuler le système immunitaire contre des virus ou des tumeurs (immunothérapie).
MiMédi (MTI)
Le projet MiMédI -Microtechniques pour les Médicaments Innovants - a pour ambition de transformer la production des médicaments innovants (MTI) grâce à l’expertise des microtechniques. L’objectif est de faire émerger d’ici fin 2021 de nouvelles méthodes de production novatrices, automatisées, contrôlées, qui permettront de faciliter la production des MTI et en réduire significativement les coûts.
PCR pour l’abréviation anglaise de polymerase chain reaction
L'amplification ou Réaction en chaîne par polymérase (PCR pour l’abréviation anglaise de polymerase chain reaction) est une méthode de biologie moléculaire d'amplification génique in vitro. Elle permet de dupliquer en grand nombre une séquence d'ADN ou d'ARN connue, à partir d'une faible quantité d'acide nucléique et d'amorces spécifiques constituées d'oligonucléotides de synthèse.
PCR quantitative (qPCR)
La qPCR, dont l’ancienne appellation était « PCR en temps réel » est un outil d’analyse en biologie moléculaire et en biotechnologies qui utilise les acides nucléiques (ADN ou ARNm principalement) pour caractériser l’activité d’un système vivant. Elle permet également de quantifier les protéines dans divers échantillons. Son utilisation dans le cadre de la recherche en biologie et en clinique est croissante.
Pharmacopée Européenne (Ph. Eur.)
Recueil de normes communes, à l'échelle européenne, destinées au contrôle de la qualité des médicaments à usage humain ou vétérinaire et des substances qui entrent dans leur composition.
Préparation de thérapies cellulaires
La thérapie cellulaire consiste en l’utilisation à des fins thérapeutiques de cellules d’origine autologue, allogénique ou xénogénique. Dans la greffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH), le greffon peut provenir de la moelle osseuse, du sang périphérique après mobilisation par des facteurs de croissance hématopoïétique et du sang placentaire. Le donneur peut être le patient (greffe autologue) ; un donneur apparenté (HLA identique le plus souvent), un donneur non apparenté « phéno-identique » (à partir du fichier des volontaires au don de moelle osseuse), un nouveau-né non apparenté (banque de sang placentaire). Ces préparations de thérapie cellulaire permettent le traitement d’hémopathies malignes (85%), de maladies de l’hémoglobine, d’aplasies médullaires et de déficits immunitaires.
Réaction du greffon contre l'hôte (GVH)
C’est la principale complication de la greffe de cellules souches hématopoïétiques allogéniques qui correspond à une réaction des cellules immunocompétentes du donneur contre les tissus de l'hôte.
Thérapies cellulaires
Les thérapies cellulaires préviennent ou traitent les pathologies humaines par l’administration de cellules qui ont été choisies, multipliées et pharmacologiquement traitées ou modifiées en dehors du corps (ex vivo).
Thérapie génique
La thérapie génique utilise l’ADN ou l’ARN pour soigner ou prévenir des maladies. Selon la pathologie, cet objectif peut être atteint par exemple en délivrant aux cellules un gène fonctionnel qui remplace le gène défectueux à l’origine de la maladie ou un gène à action thérapeutique.
Virus AAV (adeno-associated virus) ou virus adéno-associé
C’est un virus découvert dans les années 1960 dans des cultures d'adénovirus. Il a pour particularité d'être incapable de se répliquer seul : il peut le faire avec l'adénovirus (d'où le nom de l'AAV), mais aussi le virus herpès HSV-1, le papillomavirus ou le cytomégalovirus. Le virus AAV est utilisé comme vecteur pour réaliser des transferts de gènes in vivo pour la thérapie génique. Par exemple, il a été utilisé pour injecter un gène fonctionnel visant à soigner une maladie génétique de la rétine, l'amaurose de Leber.
Zone d’atmosphère contrôlée (ZAC)
Salle où, la concentration des particules en suspension dans l’air est maîtrisée.
Elle est construite et utilisée de façon à minimiser : l’introduction, la production et la rétention des particules à l’intérieur de la pièce dans le cadre des productions de médicaments de thérapie innovante notamment.