Thérapie génique

Participation au projet HORA-PDE6B, en partenariat avec Horama

Pathologie traitée : rétinite pigmentaire liée à une déficience du gène PDE6B

Mission d’Atlantic Bio GMP :

• Production d’un lot clinique d’AAV pour un essai de Phase I/II mené au CHU de Nantes

La rétinite pigmentaire est une maladie génétique qui se manifeste dans un premier temps par la cécité nocturne chez l’enfant, puis une perte de la vision périphérique avant d’évoluer vers la cécité par réduction du champ visuel autour de 40 ans. HORA-PDE6B est un médicament innovant de thérapie génique destiné à traiter l’une des causes les plus fréquentes la rétinite pigmentaire : la mutation du gène PDE6B. HORA-PDE6B est constitué d’un vecteur viral modifié (AAV) portant le gène humain PDE6B. Il agit en apportant une réplique saine du gène aux cellules de la rétine (photorécepteurs) visant à rétablir leur fonctionnalité et ainsi à améliorer ou au moins stopper l’évolution de la pathologie. L’essai clinique sera mené sur 12 patients adultes grâce au lot d’AAV produit par Atlantic Bio GMP et a pour but de prouver la sécurité du médicament avant d’envisager son utilisation sur un plus grand nombre de patients.

Pour en savoir plus : www.horama.fr

Participation aux essais cliniques de RD-CURE Consortium

Pathologies traitées : achromatopsie de type 2 / rétinite pigmentaire

Mission d’Atlantic Bio GMP :

• Production des lots cliniques d’AAV pour les essais de phase I/II menés en Allemagne

Le consortium allemand RD-CURE a initié en 2016 un essai clinique de phase I pour un médicament de thérapie innovante destinés à soigner une pathologie rétinienne d’origine génétique : l’achromatopsie de type II, due à une mutation du gène CNGA3. Cette équipe a confié à ABG la production d’un second lot dans le cadre d’un autre projet : une rétinite pigmentaire due à une mutation du gène RPE6A. L’objectif est de restaurer les fonctions défaillantes ou absentes du gène ayant subi une mutation grâce au transfert d’un gène sain. Atlantic Bio GMP produit les vecteurs viraux viro-atténués (AAV) permettant ce transfert de gène pour la réalisation des essais cliniques de phases I et II.

Pour en savoir plus : www.rd-cure.de